創薬は「遺伝子」から
「タンパク質の機能設計」へ移るのか？

創薬は「遺伝子」を変える時代から、「タンパク質の機能」を設計する時代に移りつつあるのかもしれません。

技術や研究のニュースを読んでいると、「何が起きたか」以上に「これから何が変わっていくのか」が気になります。
Patsnap Japanでは、そうした視点からも発信していきたいと考えています。ぜひ一緒に考えていければと思います。

今回取り上げたいのは、Nature Methods に掲載された「Protein editing」に関するレビュー論文です。
https://www.nature.com/articles/s41592-025-02957-z

Genome editing がDNAやRNAを操作することでタンパク質の産生を変えるのに対し、Protein editing は、機能を担うタンパク質分子そのものを直接改変することを可能にします。

これは、創薬における介入のレイヤーが「発現」から「機能」へと移行しつつあることを示しているのかもしれません。
近年では、特定部位への非天然アミノ酸の導入や、構造を保ったまま内部配列を挿入する手法などが報告されており、タンパク質の構造や活性そのものを精密に制御する可能性が広がっています。

さらに、こうした編集プラットフォームは、AIを用いて設計された新規タンパク質を実際に細胞内で機能させる基盤としても期待されています。
創薬の対象が遺伝子からタンパク質へとシフトする中で、“発見”だけでなく、“機能の設計と実装”が競争力の源泉になる時代が訪れるのかもしれません。

皆さんは、このProtein editingの進展をどのように捉えますか。